Терапия наследственных заболеваний

Терапия наследственных заболеваний

Терапия наследственных заболеваний - комплекс средств и методов коррекции и предотвращения наследственных заболеваний. Включает методы метаболомики, генотерапии, диетотерапии и др.

Содержание

Симптоматическое лечение

Наследственным заболеваниям свойственны различные клинические проявления, и их лечение во многом является симптоматическим. Отдельные нарушения метаболизма исправляют назначением специальных диет, направленных на уменьшение токсических веществ в организме, накопление которых обусловлено мутациями в определённых генах. Например, при фенилкетонурии назначают безаланиновую диету.

Для ослабления симптомов наследственных болезней, связанных с дефектом определённого белка, вводят внутривенно такую его функциональную форму, которая не вызывает иммунной реакции. Такая замещающая терапия применяется при лечении гемофилии, тяжёлого комбинированного иммунодефицита и др. Иногда для компенсации определённых утраченных функций проводят трансплантацию костного мозга и других органов. Существующая терапия в подавляющем большинстве случаев мало эффективна, а само лечение следует проводить многократно, несмотря на его высокую стоимость. Так же существуют малоизученные неизлечимые болезни.Одна из них - Фибродисплазия

Генная терапия

Основная статья: Генотерапия

Принципиально новым методом, эффективным и направленным на уничтожение генетической причины наследственного заболевания, является генотерапия. Суть метода генотерапии – введение нормальных генов в дефектные соматические клетки.

Концепция генной терапии заключатся в том, что наиболее радикальным способом борьбы с разного рода заболеваниями, вызываемыми изменениями генетического содержания клеток, должна быть обработка, направленная непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не ее следствий.

В связи с тем, что генная терапия представляет собой новое направление медицинской генетики, а болезни, которые пытаются лечить этим способом, очень разнообразны, создано множество оригинальных методических подходов к этой проблеме. В настоящее время исследования по генотерапии в основном направлены на коррекцию генетических дефектов соматических, а не половых клеток, что связано с чисто техническими проблемами, а также из соображений безопасности.

Литература

  • Бочков Н. П. Клиническая генетика. - М.: Медицина, 1997.
  • Frederic Kaplan 2003

См. также


Wikimedia Foundation. 2010.

Игры ⚽ Поможем сделать НИР

Полезное


Смотреть что такое "Терапия наследственных заболеваний" в других словарях:

  • генно-терапевтические подходы к лечению наследственных заболеваний — * генна тэрапеўтычныя падыходы да лячэння спадчынных захворванняў * genetic and therapeutic approach to heredity disease treatment генно терапевтическая стратегия, применяемая при лечении наследственных болезней метаболизма. Примеры таких… …   Генетика. Энциклопедический словарь

  • Терапия — (от греч. therapéia забота, уход, лечение)         1) лечение так называемыми консервативными методами: лекарствами (фармакотерапия), в том числе антибактериальными (химиотерапия, антибиотикотерапия) и гормональными (гормонотерапия) средствами;… …   Большая советская энциклопедия

  • генетическая терапия ex vivo — * генетычная тэрапія ex vivo * gene therapy ex vivo генотерапия на основе изоляции клеток мишеней пациента, их генетической модификации в условиях культивирования и аутологичной трансплантации. Генетическая терапия с использованием зародышевой… …   Генетика. Энциклопедический словарь

  • клеточная терапия — Термин клеточная терапия Термин на английском cell therapy Синонимы Аббревиатуры Связанные термины клетка, нанофармакология Определение комплекс терапевтических подходов, основанных на применении эукариотических клеток Описание Методы клеточной… …   Энциклопедический словарь нанотехнологий

  • ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ — ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ, лечение болезней путем введения пациенту здоровых ГЕНОВ вместо недостающих или поврежденных. Первый раз человека подвергли такому лечению в США в 1990 г. Это был четырехлетний ребенок, страдающий дефицитом редкого энзима,… …   Научно-технический энциклопедический словарь

  • генная терапия — Термин генная терапия Термин на английском gene therapy Синонимы Аббревиатуры Связанные термины доставка генов, биологические нанообъекты, генная инженерия, геном, ДНК, капсид, РНК, многофункциональные наночастицы в медицине, олигонуклеотид,… …   Энциклопедический словарь нанотехнологий

  • Наследственные заболевания — Наследственные заболевания  заболевания, возникновение и развитие которых связано с дефектами в программном аппарате клеток, передаваемыми по наследству через гаметы. Термин употребляется в отношении полиэтиологических заболеваний, в отличие …   Википедия

  • Наследственная болезнь — Наследственное заболевание заболевания, возникновение и развитие которых связано с дефектами в программном аппарате клеток, передаваемыми по наследству через гаметы. Термин употребляется в отношении полиэтиологических заболеваний, в отличие от… …   Википедия

  • Наследственное заболевание — заболевания, возникновение и развитие которых связано с дефектами в программном аппарате клеток, передаваемыми по наследству через гаметы. Термин употребляется в отношении полиэтиологических заболеваний, в отличие от более узкой группы Генные… …   Википедия

  • Наследственные болезни — Наследственное заболевание заболевания, возникновение и развитие которых связано с дефектами в программном аппарате клеток, передаваемыми по наследству через гаметы. Термин употребляется в отношении полиэтиологических заболеваний, в отличие от… …   Википедия


Поделиться ссылкой на выделенное

Прямая ссылка:
… Нажмите правой клавишей мыши и выберите «Копировать ссылку»