- генная терапия
-
- Термин
- генная терапия
- Термин на английском
- gene therapy
- Синонимы
- Аббревиатуры
- Связанные термины
- доставка генов, биологические нанообъекты, генная инженерия, геном, ДНК, капсид, РНК, многофункциональные наночастицы в медицине, олигонуклеотид, плазмида, эндоцитоз, векторы на основе наноматериалов, антисенс-терапия, РНК-интерференция
- Определение
- Лечение наследственных и приобретенных заболеваний путем введения в соматические клетки пациента генетических элементов для восстановления или подавления функций генов и придания клеткам заданных свойств.
- Описание
В широком понимании генная терапия включает в себя:
-
введение в клетки гена для восстановления недостаточной функции собственного гена, приводящей к развитию заболевания;
-
подавление с помощью молекулярно-генетических технологий избыточной функции собственного гена, вызывающей заболевание;
-
введение генов, усиливающих иммуногенность и гибель патологических клеток, а также повышающих иммунный ответ организма.
Генетические манипуляции с половыми клетками человека в настоящее время не являются предметом генной терапии.
Помимо генов, кодирующих белки, в генной терапии могут применяться гены, кодирующие РНК, комплементарные мРНК целевого гена (антисмысловые РНК или антисенс-РНК), РНК предшественники, из которых в клетке образуются короткие интерферирующие РНК (short interfering RNA, siRNA), а также сами короткие синтетические нуклеотидные последовательности (антисенс-олигонуклеотиды и siRNA). Эти генетические элементы избирательно подавляют активность генов, блокируя синтез белка с соответствующей мРНК или стимулируя ее ферментативное расщепление. Подходы с использованием перечисленных генетических конструкций в медицине обозначают как антисенс-терапию и РНК интерференцию (RNAi).
В зависимости от конкретных задач генетические элементы могут вводиться в клетки на постоянной основе и встраиваться в ее геном, либо существовать вне генома и функционировать временно. Введение генов может осуществляться вне организма. Для этого клетки-мишени получают от пациента, вводят в них нужный ген и возвращают клетки пациенту. Альтернативно, гены вводят непосредственно в организм. Для эффективного введения генетических элементов в клетки применяют специальные системы адресной доставки (векторы).
-
- Авторы
- Ширинский Владимир Павлович, д.б.н.
- Ссылки
- Иллюстрации
- Теги
- Разделы
- Лекарственные наноматериалы
Наномедицина и диагностика
Бионаноматериалы и биофункционализированные наноматериалы
Нанотехнологии и наноматериалы в медицине (диагностика, системы доставки лекарств, эксипиенты, восстановление тканей и органов, другое)
Продукты нанотехнологий
Технология
Наноматериалы
Объекты, относящиеся к сфере нанотехнологий
Наука
(Источник: «Словарь основных нанотехнологических терминов РОСНАНО») - Термин
Энциклопедический словарь нанотехнологий. — Роснано. 2010.
